Sólin Sólin Rís 05:36 • sest 21:19 í Reykjavík
Tunglið Tunglið Rís 16:44 • Sest 05:50 í Reykjavík
Flóð Flóð Árdegis: 04:37 • Síðdegis: 17:05 í Reykjavík
Fjaran Fjara Árdegis: 10:57 • Síðdegis: 23:09 í Reykjavík

Er hægt að búa til lyf gegn Alzheimer-sjúkdómi með því að genabreyta hákörlum?

Magnús Jóhannsson

Upphaflega spurningin var svohljóðandi:
Er hægt að búa til lyf gegn veikinni Alzheimer, með því að genabreyta hákörlum og þá nota efnið úr heila þeirra (eins og í bíómyndinni Deep Blue Sea)?

Ég vil taka strax fram að ég hef ekki séð umrædda bíómynd og veit því ekki nákvæmlega hvað þar er gert. Ég geri hins vegar ráð fyrir því að um sé að ræða skáldskap sem eigi sér ekki stoð í veruleikanum en flokkist frekar undir vangaveltur um hvað verði hægt að gera í framtíðinni.

Vitað er að í sjúkdómi Alzheimers er skortur á taugaboðefninu acetýlkólíni í vissum hluta heilans og einnig verða þar útfellingar á afbrigðilegum próteinum sem virðast valda skemmdum á taugafrumum. Þetta skýrir þó ekki orsök sjúkdómsins og ekki gang hans að öllu leyti. Talið er að 15-20% tilfella stafi af erfðagalla en afgangurinn er einnig háður erfðum að einhverju leyti. Þekkt eru meingen (gen eða erfðastofnar sem auka hættu á sjúkdómi) sem virðast tengd sjúkdómnum. Hér skipta erfðir því miklu máli en einnig einhverjir umhverfisþættir sem eru þó enn óþekktir.

Shortfin mako shark nefnast hákarlarnir í myndinni Deep Blue Sea.

Miðað við marga aðra sjúkdóma vitum við frekar lítið um orsakir og eðli Alzheimers-sjúkdóms. Til eru nokkur lyf sem geta bætt ástand Alzheimers-sjúklinga meðan sjúkdómseinkennin eru ekki orðin veruleg, og sameiginlegt þeim öllum er að þau auka magn taugaboðefnisins acetýlkólíns í heilanum. Með þessum lyfjum er hægt að draga úr einkennum, meðal annars minnistapi, um tíma, en lyfin hafa ekki áhrif á gang sjúkdómsins. Engin lyf eða önnur meðferð eru til sem hægir á framgangi Alzheimers-sjúkdóms, enn sem komið er, en það kann að breytast á næstu árum.

Í næstum 20 ár hafa verið notuð lyf sem eru framleidd í erfðabreyttum lífverum og möguleikarnir í þeim efnum virðast ótæmandi. Í fyrstu fóru menn að nota erfðabreyttar bakteríur sem eru ræktaðar í stórum tönkum og framleiða ýmis efni sem er að finna í mannslíkamanum. Þetta er gert á þann hátt að erfðaefni úr mönnum er sett í bakteríurnar sem þá fara að framleiða viðkomandi efni sem er að samsetningu nákvæmlega eins og það sem er í mönnum. Má þar til dæmis nefna insúlín handa sykursjúkum og vaxtarhormón handa börnum sem framleiða of lítið af þessu hormóni og verða dvergvaxin ef ekkert er að gert. Mikill meirihluti þess insúlíns og sennilega allt vaxtarhormón sem nú er notað eru mannahormón framleidd í bakteríum. Svipað gildir um ýmis önnur lyf sem við notum.

Á síðustu árum hafa menn snúið sér meira að ræktuðum dýrafrumum og jafnvel heilum dýrum varðandi lyfjaframleiðslu með erfðatækni. Nú hefur meðal annars tekist að búa til erfðabreytt svín sem framleiða blóðstorkuþátt nr. VIII úr mönnum og skilja hann út í mjólkinni. Þessi blóðstorkuþáttur er síðan hreinsaður úr mjólkinni og gefinn blæðurum, það er sjúklingum með dreyrasýki, þegar þeir þurfa á slíkri meðferð að halda, til dæmis eftir slys eða skurðaðgerð. Reiknað hefur verið út að 3-600 mjólkandi gyltur þurfi til að fullnægja eftirspurn eftir storkuþætti VIII í heiminum. Að genabreyta hákörlum og nota efni úr heila þeirra til lækninga er því alls ekki eins fráleitt og það kann að virðast.

Frekara lesefni á Vísindavefnum:

Mynd:

Höfundur

Magnús Jóhannsson

prófessor emeritus í líflyfjafræði við HÍ

Útgáfudagur

21.2.2000

Spyrjandi

Hrund Ólafsdóttir, 15 ára

Tilvísun

Magnús Jóhannsson. „Er hægt að búa til lyf gegn Alzheimer-sjúkdómi með því að genabreyta hákörlum?“ Vísindavefurinn, 21. febrúar 2000. Sótt 20. apríl 2024. http://visindavefur.is/svar.php?id=127.

Magnús Jóhannsson. (2000, 21. febrúar). Er hægt að búa til lyf gegn Alzheimer-sjúkdómi með því að genabreyta hákörlum? Vísindavefurinn. Sótt af http://visindavefur.is/svar.php?id=127

Magnús Jóhannsson. „Er hægt að búa til lyf gegn Alzheimer-sjúkdómi með því að genabreyta hákörlum?“ Vísindavefurinn. 21. feb. 2000. Vefsíða. 20. apr. 2024. <http://visindavefur.is/svar.php?id=127>.

Chicago | APA | MLA

Spyrja

Sendu inn spurningu LeiðbeiningarTil baka

Hér getur þú sent okkur nýjar spurningar um vísindaleg efni.

Hafðu spurninguna stutta og hnitmiðaða og sendu aðeins eina í einu. Einlægar og vandaðar spurningar um mikilvæg efni eru líklegastar til að kalla fram vönduð og greið svör. Ekki er víst að tími vinnist til að svara öllum spurningum.

Persónulegar upplýsingar um spyrjendur eru eingöngu notaðar í starfsemi vefsins, til dæmis til að svör verði við hæfi spyrjenda. Spurningum er ekki sinnt ef spyrjandi villir á sér heimildir eða segir ekki nægileg deili á sér.

Spurningum sem eru ekki á verksviði vefsins er eytt.

Að öðru leyti er hægt að spyrja Vísindavefinn um allt milli himins og jarðar!

=

Senda grein til vinar

=

Er hægt að búa til lyf gegn Alzheimer-sjúkdómi með því að genabreyta hákörlum?
Upphaflega spurningin var svohljóðandi:

Er hægt að búa til lyf gegn veikinni Alzheimer, með því að genabreyta hákörlum og þá nota efnið úr heila þeirra (eins og í bíómyndinni Deep Blue Sea)?

Ég vil taka strax fram að ég hef ekki séð umrædda bíómynd og veit því ekki nákvæmlega hvað þar er gert. Ég geri hins vegar ráð fyrir því að um sé að ræða skáldskap sem eigi sér ekki stoð í veruleikanum en flokkist frekar undir vangaveltur um hvað verði hægt að gera í framtíðinni.

Vitað er að í sjúkdómi Alzheimers er skortur á taugaboðefninu acetýlkólíni í vissum hluta heilans og einnig verða þar útfellingar á afbrigðilegum próteinum sem virðast valda skemmdum á taugafrumum. Þetta skýrir þó ekki orsök sjúkdómsins og ekki gang hans að öllu leyti. Talið er að 15-20% tilfella stafi af erfðagalla en afgangurinn er einnig háður erfðum að einhverju leyti. Þekkt eru meingen (gen eða erfðastofnar sem auka hættu á sjúkdómi) sem virðast tengd sjúkdómnum. Hér skipta erfðir því miklu máli en einnig einhverjir umhverfisþættir sem eru þó enn óþekktir.

Shortfin mako shark nefnast hákarlarnir í myndinni Deep Blue Sea.

Miðað við marga aðra sjúkdóma vitum við frekar lítið um orsakir og eðli Alzheimers-sjúkdóms. Til eru nokkur lyf sem geta bætt ástand Alzheimers-sjúklinga meðan sjúkdómseinkennin eru ekki orðin veruleg, og sameiginlegt þeim öllum er að þau auka magn taugaboðefnisins acetýlkólíns í heilanum. Með þessum lyfjum er hægt að draga úr einkennum, meðal annars minnistapi, um tíma, en lyfin hafa ekki áhrif á gang sjúkdómsins. Engin lyf eða önnur meðferð eru til sem hægir á framgangi Alzheimers-sjúkdóms, enn sem komið er, en það kann að breytast á næstu árum.

Í næstum 20 ár hafa verið notuð lyf sem eru framleidd í erfðabreyttum lífverum og möguleikarnir í þeim efnum virðast ótæmandi. Í fyrstu fóru menn að nota erfðabreyttar bakteríur sem eru ræktaðar í stórum tönkum og framleiða ýmis efni sem er að finna í mannslíkamanum. Þetta er gert á þann hátt að erfðaefni úr mönnum er sett í bakteríurnar sem þá fara að framleiða viðkomandi efni sem er að samsetningu nákvæmlega eins og það sem er í mönnum. Má þar til dæmis nefna insúlín handa sykursjúkum og vaxtarhormón handa börnum sem framleiða of lítið af þessu hormóni og verða dvergvaxin ef ekkert er að gert. Mikill meirihluti þess insúlíns og sennilega allt vaxtarhormón sem nú er notað eru mannahormón framleidd í bakteríum. Svipað gildir um ýmis önnur lyf sem við notum.

Á síðustu árum hafa menn snúið sér meira að ræktuðum dýrafrumum og jafnvel heilum dýrum varðandi lyfjaframleiðslu með erfðatækni. Nú hefur meðal annars tekist að búa til erfðabreytt svín sem framleiða blóðstorkuþátt nr. VIII úr mönnum og skilja hann út í mjólkinni. Þessi blóðstorkuþáttur er síðan hreinsaður úr mjólkinni og gefinn blæðurum, það er sjúklingum með dreyrasýki, þegar þeir þurfa á slíkri meðferð að halda, til dæmis eftir slys eða skurðaðgerð. Reiknað hefur verið út að 3-600 mjólkandi gyltur þurfi til að fullnægja eftirspurn eftir storkuþætti VIII í heiminum. Að genabreyta hákörlum og nota efni úr heila þeirra til lækninga er því alls ekki eins fráleitt og það kann að virðast.

Frekara lesefni á Vísindavefnum:

Mynd:...